Την ανησυχία ασθενών με σπάνια νοσήματα πυροδότησε η δήλωση του Υπουργού Υγείας Άδωνι Γεωργιάδη για αυστηροποίηση των διαδικασιών πρώιμης πρόσβασης σε θεραπείες που εισάγονται μέσω του ΙΦΕΤ.
Την ανάγκη κάλυψης των αναγκών των σπάνιων ασθενών σε ζωτικής σημασίας θεραπείες, κρίσιμες για την επιβίωσή τους, σε ένα βιώσιμο σύστημα Υγείας, επαναλαμβάνει για άλλη μια φορά η Ένωση Σπανίων Ασθενών Ελλάδος (ΕΣΑΕ), με αφορμή τις δηλώσεις του Υπουργού Υγείας Άδωνι Γεωργιάδη για αυστηροποίηση των διαδικασιών πρώιμης πρόσβασης σε θεραπείες που εισάγονται για τους Έλληνες ασθενείς μέσω του ΙΦΕΤ.
Τονίζει ότι ο αυτονόητος έλεγχος των διαδικασιών εισαγωγής φαρμάκων μέσω του ΙΦΕΤ θα πρέπει να διατηρήσει την πρώιμη πρόσβαση σε θεραπείες που έχουν λάβει υπό όρους έγκριση από τον FDA (Οργανισμός Τροφίμων και Φαρμάκων ΗΠΑ) και τον EMA (Ευρωπαϊκό Οργανισμό Φαρμάκων), ώστε να ικανοποιούνται οι ακάλυπτες ανάγκες των Ελλήνων ασθενών, εκ των οποίων 500.000 ζουν με σπάνιες παθήσεις.
Η Ένωση Σπανίων Ασθενών Ελλάδος, υπογραμμίζει ότι τα ποιοτικά και αριθμητικά στοιχεία καταδεικνύουν την προσοχή, τη σοβαρότητα και την ενσυναίσθηση που απαιτούνται, ιδίως στον δημόσιο λόγο, από όλους τους φορείς.
- Το 50% των ασθενών είναι παιδιά
- Το 30% δεν φτάνει τα 5 έτη
- Οι Σπάνιες Παθήσεις ευθύνονται για το 35% των βρεφικών θανάτων
- Οι Σπάνιες Παθήσεις ευθύνονται για το 58% των παιδιατρικών θανάτων
- Στην Ευρώπη, λιγότερο από το 10% των ασθενών με σπάνιες νόσους λαμβάνουν θεραπεία, ενώ μόλις το 1% ακολουθεί ένα εγκεκριμένο θεραπευτικό πλάνο
- Ενώ για το 95% των Σπανίων Παθήσεων δεν υπάρχει εγκεκριμένη θεραπεία
«Τα προγράμματα πρώιμης πρόσβασης σε φάρμακα που έχουν λάβει «έγκριση υπό όρους» αποτελούν ένα κρίσιμο εργαλείο για την εξασφάλιση της πρόσβασης των ασθενών το οποίο πρέπει να διατηρηθεί χωρίς προσκόμματα», τονίζει η Ένωση Σπανίων Ασθενών Ελλάδος.
Η αφορμή των δηλώσεων του υπουργού
Ο Υπουργός Υγείας Άδωνις Γεωργιάδης προανήγγειλε την πρώτη εφαρμογή περιοριστικών μέτρων στην εισαγωγή φαρμάκων από το Ινστιτούτο Φαρμακευτικών Ερευνών και Τεχνολογίας (ΙΦΕΤ), καταγγέλλοντας σπατάλη που προκύπτει από την εισαγωγή πολύ ακριβών φαρμάκων.
«Επικαλέστηκε την ανάγκη για περιορισμούς στη διαδικασία εισαγωγής μέσω του Συστήματος Ηλεκτρονικής Προέγκρισης (ΣΗΠ), στο πλαίσιο των αυξανόμενων δαπανών του ΙΦΕΤ για φάρμακα, μερικά εκ των οποίων είτε είναι σε μακροχρόνια έλλειψη είτε δεν κυκλοφορούν στην Ελλάδα, με τον Υπουργό να απορρίπτει την επιβολή clawback ως λύση», αναφέρει η Ένωση Σπανίων Ασθενών Ελλάδος..
Ο υπουργός επιπλέον, αναφέρθηκε στην ανάγκη θέσπισης νέων προϋποθέσεων για την εισαγωγή φαρμάκων στην Ελλάδα, με σκοπό την εξάλειψη καταχρήσεων και την αλλαγή κριτηρίων αξιολόγησης, ειδικά για φάρμακα που έχουν λάβει έγκριση μόνο από τον Οργανισμό Τροφίμων και Φαρμάκων (FDA), επισημαίνοντας ότι δεν θα χορηγούνται πλέον τόσο εύκολα φάρμακα που δεν έχουν εγκριθεί από τον Ευρωπαϊκό Οργανισμό Φαρμάκων (ΕΜΑ).
Αφορμή για τις δηλώσεις του Υπουργού στάθηκε η πρόσφατη ανακοίνωση της εταιρείας Amylyx Pharmaceuticals, στις 8 Μαρτίου 2024, σχετικά με το φάρμακο της Relyvrio για την αντιμετώπιση της σπάνιας νόσου της Πλάγιας Μυατροφικής Σκλήρυνσης (ALS), το οποίο απέτυχε να επιβεβαιώσει την αποτελεσματικότητά του, και ενδέχεται σύντομα, εκουσίως από την εταιρεία, να αποσυρθεί από την παγκόσμια αγορά.
Το φάρμακο είχε λάβει άδεια επείγουσας πρόωρης χρήσης από τον FDA το Σεπτέμβριο του 2022 με βάση τα πρώιμα αποτελέσματα φάσης II, αλλά τα τελικά αποτελέσματα φάσης III έδειξαν ότι δεν προσφέρει βελτίωση σε σχέση με το εικονικό φάρμακο.
Ο Υπουργός χαρακτήρισε ως αποτυχία των γιατρών την υπερσυνταγογράφηση του φαρμάκου Relyvrio στη χώρα, εκφράζοντας την αγανάκτησή του για τη δαπάνη που σημειώθηκε στον ΙΦΕΤ τα τελευταία δύο χρόνια, τονίζοντας ότι θα διερευνηθούν τυχόν ευθύνες των γιατρών που το συνταγογράφησαν. Τέλος, τόνισε την ανάγκη θέσπισης αυστηρότερων κανόνων για τη χορήγηση και συνταγογράφηση αυτού και παρόμοιων φαρμάκων στο μέλλον.
Η περίπτωση του Relyvrio δεν πρέπει να παρεμποδίσει την εισαγωγή φαρμάκων
Η ανακοίνωση της διακοπής χορήγησης στην Ελλάδα του Relyvrio,παρόλο που αποτελεί ένα μεμονωμένο παράδειγμα, δεν πρέπει να παρεμποδίσει την εισαγωγή φαρμάκων για τους Έλληνες ασθενείς, ειδικά για αυτούς με σπάνιες νόσους, αναφέρει η Ένωση Σπανίων Ασθενών Ελλάδος.
«Υπάρχουν σαφώς περισσότερες περιπτώσεις όπου φάρμακα με «υπό όρους έγκριση» που διατίθενται αρχικά μέσω προγραμμάτων πρώιμης πρόσβασης κατέληξαν σε επιτυχημένη πλήρη έγκριση από τους ρυθμιστικούς μηχανισμούς, προσφέροντας νωρίς τεράστια οφέλη στους ασθενείς», τονίζει.
Τι είναι ο μηχανισμός της «υπό όρους έγκρισης» φαρμάκων
Η διαδικασία έγκρισης ενός φαρμάκου μπορεί να απαιτήσει χρόνια, ενώ η άμεση ανάγκη θεραπείας από ασθενείς με σοβαρές ή θανατηφόρες ασθένειες είναι επιτακτική, τονίζει η Ένωση Σπανίων Ασθενών Ελλάδος.\
Για αυτόν τον λόγο έχει αναπτυχθεί ο μηχανισμός της «υπό όρους έγκρισης», που δίνει πρόσβαση σε φάρμακα βασισμένα σε έναν περιορισμένο αριθμό δεδομένων από κλινικές δοκιμές. Αυτός ο τρόπος έγκρισης είναι καθοριστικός όταν οι ανάγκες είναι επείγουσες, και τα οφέλη υπερισχύουν των πιθανών κινδύνων, ακόμα και όταν τα πλήρη δεδομένα δεν είναι διαθέσιμα.
Λόγω της μεγάλης ακάλυπτης ανάγκης αλλά και της έλλειψης θεραπευτικών επιλογών, τόσο ο EMA όσο και ο FDA έχουν αναπτύξει ειδικά προγράμματα που στοχεύουν στην επιτάχυνση των διαδικασιών αξιολόγησης και έγκρισης νέων φαρμάκων.
Είναι συχνό φαινόμενο τα νέα φάρμακα να λαμβάνουν πρώτα την έγκριση στις Ηνωμένες Πολιτείες, με τον FDA να διενεργεί τις αναγκαίες αξιολογήσεις σημαντικά ταχύτερα σε σύγκριση με τον EMA.
Μέσω του μηχανισμού της «υπό όρους έγκρισης» τα φάρμακα μπορούν να εισέλθουν στην αγορά βασιζόμενα σε προκαταρκτικά δεδομένα αποτελεσματικότητας, ενώ συνεχίζονται οι περαιτέρω μελέτες.
Αυτή η ευελιξία επιτρέπει στους ασθενείς να έχουν ισότιμη πρόσβαση σε καινοτόμες θεραπείες πολύ πιο γρήγορα από ό,τι θα ήταν δυνατόν μέσω των παραδοσιακών διαδικασιών έγκρισης. Αυτό είναι ιδιαίτερα σημαντικό σε περιπτώσεις όπου κάθε ημέρα μετράει για τους ασθενείς που αντιμετωπίζουν σοβαρές ασθένειες.
Τι ζητά η Ένωση Σπανίων Ασθενών Ελλάδος
«Είναι απαραίτητο το Ελληνικό Σύστημα Υγείας να υποστηρίζει ενεργά τις πρωτοβουλίες που επιτρέπουν την πρόσβαση σε φάρμακα με υπό όρους έγκριση όπως γίνεται σε όλη την υπόλοιπη Ευρώπη, και να διευκολύνει την πρόωρη πρόσβαση, ιδίως για ασθενείς με σπάνιες ασθένειες, ακόμα και αν αυτές οι θεραπείες δεν έχουν -ακόμη- υποβάλει αίτηση για έγκριση στον EMA. Η περίπτωση του Relyvrio, παρόλο που αποτελεί ένα μεμονωμένο παράδειγμα, δεν πρέπει να οδηγήσει σε υπερβολικά αυστηροποιημένες προϋποθέσεις που θα παρεμποδίσουν την εισαγωγή φαρμάκων για τους Έλληνες ασθενείς, ειδικά για αυτούς με σπάνιες νόσους», τονίζει η Ένωση Σπανίων Ασθενών Ελλάδος.
Υπάρχουν σαφώς περισσότερες περιπτώσεις όπου φάρμακα με υπό όρους έγκριση που διατίθενται αρχικά μέσω προγραμμάτων πρώιμης πρόσβασης κατέληξαν σε επιτυχημένη πλήρη έγκριση από τους ρυθμιστικούς μηχανισμούς, προσφέροντας νωρίς τεράστια οφέλη στους ασθενείς.
Η ευθύνη για την παρακολούθηση και την ενημέρωση σχετικά με την πρόοδο των κλινικών δοκιμών φαρμάκων που έχουν λάβει υπό όρους έγκριση επαφίεται και στους θεράποντες ιατρούς, αλλά και στις ρυθμιστικές αρχές.
Η Ένωση Σπανίων Ασθενών Ελλάδος ζητά να συμμετάσχει σε προγραμματισμένες συναντήσεις στο Υπουργείο Υγείας μαζί με το ΙΦΕΤ, τον Εθνικό Οργανισμό Φαρμάκων (ΕΟΦ) και τον Εθνικό Οργανισμό Παροχών Υγειονομικής Ασφάλισης (ΕΟΠΥΥ) και στις σχετικές επιτροπές.
Τέλος ζητά την δημιουργία του Εθνικού Μητρώου Ασθενών και την εφαρμογή του Εθνικού Σχεδίου Δράσης για τις Σπάνιες Παθήσεις