Αισιόδοξα είναι τα νέα για τους ασθενείς που πάσχουν από αποφρακτική υπερτροφική μυοκαρδιοπάθεια.
Η Ευρωπαϊκή Επιτροπή ενέκρινε το mavacamten για τη θεραπεία των ασθενών που πάσχουν από συμπτωματική αποφρακτική υπερτροφική μυοκαρδιοπάθεια, σε ενήλικους ασθενείς. Το mavacamten είναι ο πρώτος και μοναδικός αλλοστερικός και αναστρέψιμος εκλεκτικός αναστολέας της καρδιακής μυοσίνης που εγκρίνεται σε όλα τα κράτη μέλη της Ευρωπαϊκής Ένωσης και ο πρώτος αναστολέας καρδιακής μυοσίνης που στοχεύει την υποκείμενη παθοφυσιολογία, της υπερτροφικής μυοκαρδιοπάθειας.
Η έγκριση της Ευρωπαϊκής Επιτροπής βασίστηκε σε θετικά δεδομένα αποτελεσματικότητας και ασφάλειας από δύο κλινικές μελέτες Φάσης 3, τη μελέτη EXPLORER-HCM και τη μελέτη VALOR-HCM.
«Η έγκριση του mavacamten σηματοδοτεί ένα σημαντικό ορόσημο για τους ασθενείς που πάσχουν από αποφρακτική υπερτροφική μυοκαρδιοπάθεια, στην Ευρώπη, οι οποίοι θα έχουν πλέον ως θεραπευτική επιλογή έναν πρώτο στην κατηγορία του αναστολέα καρδιακής μυοσίνης που αντιμετωπίζει την υποκείμενη παθοφυσιολογία της συμπτωματικής αποφρακτικής υπερτροφικής μυοκαρδιοπάθειας», δήλωσε ο Samit Hirawat, M.D., επικεφαλής ιατρός της Bristol Myers Squibb. «Είμαστε υπερήφανοι που προσφέρουμε τη συγκεκριμένη καινοτόμο θεραπεία σε περισσότερους ασθενείς σε ολόκληρο τον κόσμο, ενισχύοντας ταυτόχρονα τη δέσμευσή μας να αξιοποιούμε την επιστήμη για να αλλάζουμε τις ζωές των ασθενών σε παγκόσμια κλίμακα».
Υπολογίζεται ότι περίπου 1 στα 500 άτομα του πληθυσμού εμφανίζουν την πάθηση.
Τι είναι η αποφρακτική υπερτροφική μυοκαρδιοπάθεια;
Το κύριο χαρακτηριστικό της υπερτροφικής μυοκαρδιοπάθειας είναι η υπερβολική πάχυνση του καρδιακού μυ (υπερτροφία σημαίνει πάχυνση) χωρίς φυσιολογική μορφή, που καλείται μυοκαρδιακή αραξία. Ο καρδιακός μυς είναι δυνατό να παχυνθεί σε φυσιολογικά άτομα ως αποτέλεσμα υψηλής αρτηριακής πίεσης ή παρατεταμένης αθλητικής δραστηριότητας. Στην υπερτροφική μυοκαρδιοπάθεια όμως η πάχυνση του καρδιακού μυ συμβαίνει χωρίς κάποια προφανή αιτία.
Το αίτιο της υπερτροφικής είναι μια ανωμαλία του γενετικού υλικού που αφορά τις πρωτεΐνες του καρδιακού μυός. Η πάθηση κληρονομείται με επικρατούσα μορφή τόσο σε άντρες όσο και γυναίκες.