Ο διαβήτης τύπου 1 θα μπορούσε να αντιμετωπιστεί με μία νέα θεραπεία, για την οποία τα βλαστοκύτταρα ενδέχεται να είναι το κλειδί, σύμφωνα με μια μελέτη. Η θεραπεία, που ονομάζεται VX-880, βελτίωσε τον έλεγχο του σακχάρου στο αίμα και στους έξι ασθενείς που συμμετείχαν στη δοκιμή.
Πιο αναλυτικά, σύμφωνα με τη νέα έρευνα που παρουσιάστηκε στο φετινό Ετήσιο Συνέδριο της European Association for the Study of Diabetes (EASD) στο Αμβούργο, έξι ενήλικες με διαβήτη τύπου 1 που έλαβαν θεραπεία με κύτταρα νησιδίων προερχόμενα από βλαστοκύτταρα παρουσίασαν βελτιωμένο έλεγχο του σακχάρου στο αίμα, με τους τρεις από αυτούς να επιτυγχάνουν απόλυτη ανεξαρτησία από την ινσουλίνη.
Όλοι οι ασθενείς που έλαβαν θεραπεία με VX-880 επέδειξαν βελτιωμένο γλυκαιμικό έλεγχο, όπως αποδεικνύεται από την εξάλειψη της σοβαρής υπογλυκαιμίας (χαμηλό σάκχαρο στο αίμα), τις βελτιώσεις στην HbA1c (μια μέτρηση των μακροχρόνιων επιπέδων σακχάρου) και τον χρόνο που τα επίπεδα γλυκόζης στο αίμα τους ήταν εντός του συνιστώμενου εύρους, καθώς και τη μείωση ή εξάλειψη των αναγκών τους για ενέσεις ινσουλίνης.
Τα αποτελέσματα της δοκιμής φάσης 1/2 που παρουσιάστηκαν από τον καθηγητή Trevor Reichman από το Γενικό Νοσοκομείο του Τορόντο στον Καναδά προέρχονται από μια μελέτη που αξιολογεί το VX-880 σε ενήλικες με μειωμένη υπογλυκαιμική επίγνωση και ιστορικό σοβαρών υπογλυκαιμικών συμβάντων, όπου οι ασθενείς δεν μπορούν να αντιληφθούν τα συμπτώματα του χαμηλού σακχάρου στο αίμα και τα επίπεδα σακχάρου που μπορεί να πέσουν τόσο χαμηλά ώστε οι ασθενείς να μην μπορούν να αναρρώσουν χωρίς βοήθεια.
«Αυτά τα αποτελέσματα είναι πραγματικά αξιοσημείωτα και προσφέρουν ελπίδα για μια θεραπεία που θα αλλάξει τη ζωή σε άτομα που υποφέρουν από το τεράστιο ισόβιο βάρος του διαβήτη τύπου 1», λέει ο καθηγητής Reichman και προσθέτει:
«Όλοι οι ασθενείς που έχουν λάβει θεραπεία με VX-880 έχουν δείξει βελτίωση σε όλα τα μέτρα ελέγχου της γλυκόζης, συμπεριλαμβανομένης της μείωσης ή ακόμη και της εξάλειψης της εξωτερικής χρήσης ινσουλίνης».
Πώς ανταποκρίθηκαν οι ασθενείς στη νέα θεραπεία
Στους ασθενείς χορηγήθηκε μία μόνο έγχυση VX-880 και παρακολουθήθηκαν για να ελεγχθούν για ανεπιθύμητες ενέργειες, επίπεδα ινσουλίνης και επίπεδα γλυκόζης στο αίμα.
Ένας ασθενής σταμάτησε να χρειάζεται ενέσεις ινσουλίνης εννέα μήνες μετά την έγχυση και παρέμεινε ανεξάρτητος από την ινσουλίνη μετά από δύο χρόνια. Ο ασθενής ζούσε με σοβαρό διαβήτη τύπου 1 για 42 χρόνια πριν από τη δοκιμή και έκανε ενέσεις 34 μονάδες ινσουλίνης μέχρι τότε.
Ένας άλλος πέτυχε ανεξαρτησία από την ινσουλίνη μετά από έξι μήνες, αλλά έπρεπε να αρχίσει να παίρνει τέσσερις μονάδες την ημέρα μετά από 15 μήνες. Ο τρίτος επίσης σταμάτησε να χρειάζεται ενέσεις μετά από περίπου έξι μήνες.
Το VX-880 ήταν γενικά ασφαλές και καλά ανεκτό από όλους τους ασθενείς που έλαβαν δόση μέχρι σήμερα. Η πλειονότητα των ανεπιθύμητων ενεργειών ήταν ήπιες ή μέτριες, με δύο μη σοβαρές ανεπιθύμητες ενέργειες να σχετίζονται με το VX-880. Επρόκειτο για αυξημένες τρανσαμινάσες (ηπατικά ένζυμα) που εμφανίστηκαν λίγο μετά την έγχυση VX-880, αλλά ήταν παροδικές και υποχώρησαν. Δεν υπήρχαν σοβαρές ανεπιθύμητες ενέργειες που να σχετίζονται με τη θεραπεία με VX-880.
Διαβήτης τύπου 1: Το μέλλον στη θεραπεία
Η θεραπεία αναπτύχθηκε από την Vertex Pharmaceuticals. Περιλαμβάνει την ανάπτυξη των κυττάρων που παράγουν ινσουλίνη που καταστρέφονται από τον διαβήτη τύπου 1 σε ένα εργαστήριο και τη μεταμόσχευση τους σε ασθενείς. Μια μεγαλύτερη δοκιμή πρόκειται να διεξαχθεί στο King’s College Hospital στο Camberwell, στο νότιο Λονδίνο.
Παρά τα πολλά υποσχόμενα αποτελέσματα, τα νέα κύτταρα κινδυνεύουν από το ανοσοποιητικό σύστημα του ίδιου του οργανισμού, επομένως, χρειάζονται ανοσοκατασταλτικά για να αποτραπεί η απόρριψη, τα οποία μπορεί να φέρουν τον δικό τους κίνδυνο.
«Ο μελλοντικός στόχος είναι να δημιουργηθεί μια έκδοση της θεραπείας που δεν θα απαιτεί ανοσοκατασταλτική θεραπεία», λέει ο καθηγητής Reichman και καταλήγει:
«Οι κατασκευαστές του VX-880 εργάζονται για την ενθυλάκωση των κυττάρων σε μια συσκευή που θα τους επέτρεπε να αποφύγουν το ανοσοποιητικό σύστημα καθώς και να τροποποιήσουν γενετικά τα κύτταρα ώστε να μην ξεκινήσουν μια αυτοάνοση επίθεση».