Ο διαβήτης τύπου 1 εμφανίζεται όταν το ανοσοποιητικό σύστημα ενός ασθενούς αρχίζει να επιτίθεται στα β κύτταρα στο πάγκρεας. Αυτά τα σημαντικά κύτταρα παράγουν ινσουλίνη και χωρίς αυτή οι ασθενείς δεν μπορούν να διαχειριστούν τα επίπεδα γλυκόζης στο αίμα τους, με αποτέλεσμα μια ζωή να χρειάζονται ενέσεις και να αντιμετωπίζουν πιθανές επιπλοκές στην υγεία.
Αλλά σε μια νέα μελέτη, που δημοσιεύτηκε στο Diabetes. οι επιστήμονες του Johns Hopkins Medicine βρήκαν έναν πιθανό τρόπο για να αποτρέψουν την εμφάνιση της νόσου ή ακόμα και να την αναστρέψουν στα αρχικά στάδια. Γνωστό ως mAb43, το νέο φάρμακο είναι ένα μονοκλωνικό αντίσωμα, μια πειραματική θεραπεία πολλά υποσχόμενη για μια σειρά ασθενειών.
Πώς λειτουργεί το νέο φάρμακο αντισωμάτων για τον διαβήτη
Το πειραματικό φάρμακο μονοκλωνικών αντισωμάτων δρα σαν ασπίδα για την προστασία των κυττάρων που παράγουν ινσουλίνη από βλάβες, παρατείνοντας ακόμη και τη διάρκεια ζωής σε ορισμένες περιπτώσεις.
Τα αντισώματα είναι πρωτεΐνες που συνδέονται με ορισμένα κύτταρα, συνήθως ξένα παθογόνα, για να τα καθαρίσουν από το σώμα. Τα εμβόλια λειτουργούν διδάσκοντας το ανοσοποιητικό σύστημα ενός ασθενούς να παράγει αντισώματα εναντίον ενός συγκεκριμένου στόχου.
Τα μονοκλωνικά αντισώματα κατασκευάζονται για να καταπολεμούν έναν στόχο και χορηγούνται σε έναν ασθενή ως ταχεία απόκριση σε μια οξεία ασθένεια, όπως μια λοίμωξη. Αυτές οι θεραπείες έχουν δείξει πολλές ελπίδες σε πρόσφατες μελέτες ενάντια σε ασθένειες όπως η ελονοσία, η COVID-19, ακόμη και η ρευματοειδής αρθρίτιδα.
Σε αυτή την περίπτωση, τα αντισώματα έχουν σχεδιαστεί για να κρύβουν τα κύτταρα από το ανοσοποιητικό σύστημα, αντί να το βοηθούν να τους επιτεθεί. Το mAb43 συνδέεται με μια μικρή πρωτεΐνη που βρίσκεται στην επιφάνεια των β κυττάρων και στη συνέχεια λειτουργεί σαν «ασπίδα ή μανδύας» για να τα κρύψει από την επίθεση από κύτταρα του ανοσοποιητικού.
Όταν λαμβάνεται σε τακτική βάση, αυτή η θεραπεία φαίνεται να προστατεύει τα β κύτταρα και κατ’ επέκταση την ικανότητα του ασθενούς να παράγει ινσουλίνη. Ακόμα κι αν έχει ήδη συμβεί κάποια βλάβη, η ασπίδα δίνει στα β κύτταρα ένα διάλειμμα και τους επιτρέπει να αναγεννηθούν.
Πώς διεξήχθη η μελέτη
Οι ερευνητές δοκίμασαν τη θεραπεία σε 64 ποντίκια που είχαν εκτραφεί με προδιάθεση να αναπτύξουν διαβήτη τύπου 1. Στην ηλικία των 10 εβδομάδων, τα ποντίκια ξεκίνησαν σε ένα σχήμα εβδομαδιαίων ενέσεων mAb43 και μετά από 35 εβδομάδες, όλα ήταν μη διαβητικά.
Περιέργως, ένα ποντίκι ανέπτυξε προσωρινά τη νόσο, αφού έδειξε πρώιμα σημάδια πριν από την έναρξη της θεραπείας με αντισώματα -αλλά ήταν επίσης μη διαβητικό κατά την περίοδο των 35 εβδομάδων, υποδηλώνοντας ότι η θεραπεία μπορεί να αναστρέψει τον διαβήτη όταν εφαρμοστεί στα αρχικά στάδια.
Όλα τα ποντίκια που έλαβαν mAb43 ήταν ακόμα ζωντανά μέχρι το τέλος της πειραματικής περιόδου των 75 εβδομάδων, που είναι το μεγαλύτερο μέρος της διάρκειας ζωής του ποντικού. Αυτή είναι μια μεγάλη αύξηση σε σχέση με τα ποντίκια ελέγχου, τα οποία ήταν επιρρεπή στον διαβήτη αλλά δεν έλαβαν το φάρμακο και έζησαν μόνο περίπου 18 έως 40 εβδομάδες.
Σε πιο προσεκτική εξέταση, η ομάδα διαπίστωσε ότι αφού τα ποντίκια άρχισαν να λαμβάνουν το αντίσωμα, τα κύτταρα του ανοσοποιητικού υποχώρησαν από τα β κύτταρα και η φλεγμονή στην περιοχή μειώθηκαν. Τα βήτα κύτταρα άρχισαν ακόμη και να αναπαράγονται αργά.
«Το mAb43 σε συνδυασμό με θεραπεία ινσουλίνης μπορεί να έχει τη δυνατότητα να μειώσει σταδιακά τη χρήση ινσουλίνης ενώ τα β κύτταρα αναγεννώνται, εξαλείφοντας τελικά την ανάγκη χρήσης συμπληρωμάτων ινσουλίνης για τον γλυκαιμικό έλεγχο», δήλωσε ο Devi Kasinathan, συγγραφέας της μελέτης.
Πολλά υποσχόμενα αποτελέσματα για τους πάσχοντες από διαβήτη
Μια άλλη πρόσφατη θεραπεία με μονοκλωνικά αντισώματα που ονομάζεται teplizumab, η οποία έχει αποδειχθεί πολλά υποσχόμενη σε κλινικές δοκιμές φάσης 3, λειτουργεί στοχεύοντας τα κύτταρα του ανοσοποιητικού και μειώνοντας τη βλάβη που προκαλούν στα β κύτταρα.
Είναι αποτελεσματικό στην επιβράδυνση της εξέλιξης του διαβήτη, αλλά μόνο για λίγα χρόνια. Το mAb43, ωστόσο, φαίνεται ότι μπορεί να το κάνει για πολύ μεγαλύτερο χρονικό διάστημα, και ενδεχομένως για ολόκληρη τη διάρκεια λήψης του φαρμάκου. Επειδή τα αντισώματα είναι τόσο εκλεκτικά για τα β κύτταρα, η θεραπεία φαίνεται να είναι ασφαλής για μακροχρόνια χρήση με λίγες παρενέργειες, λέει η επιστημονική ομάδα.
Σε αυτό το στάδιο, η μελέτη διεξήχθη μόνο σε ποντίκια χρησιμοποιώντας ένα αντίσωμα ποντικού, αλλά η ομάδα σχεδιάζει να αναπτύξει μια ανθρώπινη έκδοση στη συνέχεια, πριν από τη διεξαγωγή κλινικών δοκιμών. Ωστόσο, ένα σημαντικό εμπόδιο παραμένει -τα μονοκλωνικά αντισώματα μπορεί να είναι απαγορευτικά ακριβά για ευρεία χρήση. Ας ελπίσουμε ότι περισσότερη έρευνα θα μπορούσε να βοηθήσει στη μείωση αυτού του κόστους.