Οι ασθενείς που μάχονται με την ανίατη λευχαιμία, έναν καρκίνο του αίματος, έχουν πλέον μια σανίδα σωτηρίας, χάρη σε ένα πρωτοποριακό χάπι που περιγράφεται σαν κάτι που έχει βγει από ταινία επιστημονικής φαντασίας.
Σε μια πρώιμη δοκιμή του φαρμάκου -το οποίο είναι γνωστό ως NX-5948 και είναι τόσο νέο που δεν έχει όνομα- ένας 59χρονος ασθενής που είχε ξεμείνει από θεραπευτικές επιλογές και είχε μόνο μήνες ζωής, είδε τον καρκίνο του να εξαφανίζεται αφού άρχισε να παίρνει τα χάπια.
Η ιστορία του 59χρονου που απέκτησε ξανά ελπίδα για ζωή
Ο Τζο Μέρφι, από το Hulme του Μάντσεστερ, είναι μόλις ο δεύτερος ασθενής στον κόσμο στον οποίο προσφέρθηκε η θεραπεία στο The Christie NHS Foundation Trust, και λέει ότι τον έφερε «πίσω στη ζωή». Ο 59χρονος σήμερα άνδρας διαγνώστηκε με μια επιθετική μορφή χρόνιας λεμφοκυτταρικής λευχαιμίας το 2015, η οποία είχε εξαπλωθεί στο νωτιαίο υγρό και στον εγκέφαλό του.
Πέρυσι, ο Τζο σταμάτησε να ανταποκρίνεται στο τρίτο φάρμακο που έπαιρνε για να ελέγξει τον καρκίνο του. Έχασε περισσότερο από το ένα τέταρτο του σωματικού του βάρους και, καθώς το ανοσοποιητικό του σύστημα εξασθενούσε, είχε νοσηλευτεί για σήψη και μηνιγγίτιδα.
Σήμερα όμως, χάρη στο γεγονός ότι του προσφέρθηκε το πρωτοποριακό φάρμακο, οι εξετάσεις δεν δείχνουν σχεδόν καμία ένδειξη ασθένειας. «Δεν θα ήμουν εδώ σήμερα αν δεν ήταν η δοκιμή. Μετά την αποτυχία της τρίτης θεραπείας, ετοιμαζόμουν να πεθάνω. Δεν ήμουν σε καλή κατάσταση», είπε ο Τζο και συνέχισε:
«Αλλά αυτό το φάρμακο με κράτησε ζωντανό και καλά από τον περασμένο Ιούνιο. Είναι απίστευτο, σαν κάτι βγαλμένο από ταινία επιστημονικής φαντασίας. Αποκτώ ξανά το φυσιολογικό μου βάρος, οι μετρήσεις αίματος είναι καλές, οι λεμφαδένες μου έχουν συρρικνωθεί σχεδόν στο φυσιολογικό και λειτούργησε με επιτυχία για να απαλλαγώ από τον καρκίνο στον εγκέφαλό μου».
Αν και οι γιατροί δεν γνωρίζουν πόσο καιρό μπορεί το φάρμακο να κρατήσει μακριά την ασθένεια, ο Τζο δηλώνει αισιόδοξος και ανυπομονεί να γιορτάσει τα 60ά του γενέθλια τον Δεκέμβριο.
Η επίπτωση της χρόνιας λεμφοκυτταρικής λευχαιμίας
Η χρόνια λεμφοκυτταρική λευχαιμία, η οποία προσβάλλει περισσότερους από 4.500 Βρετανούς κάθε χρόνο και σκοτώνει περισσότερους από 1.000. Είναι ο πιο συχνός καρκίνος του αίματος των ενηλίκων και αποτελεί το 38% όλων των περιπτώσεων λευχαιμίας. Περίπου το 40% είναι ηλικίας 75 ετών και άνω. Τα άτομα με οικογενειακό ιστορικό χρόνιας λεμφοκυτταρικής λευχαιμίας είναι πιο πιθανό να νοσήσουν από τη νόσο.
Είναι πιο συνηθισμένο στους άνδρες, για λόγους που οι επιστήμονες ακόμα δεν κατανοούν. Η τυπική θεραπεία για τη χρόνια λεμφοκυτταρική λευχαιμία περιλαμβάνει αναστολείς -οι οποίοι μπλοκάρουν τα σήματα που κάνουν τα καρκινικά κύτταρα να αναπτυχθούν- ανοσοθεραπεία, η οποία λειτουργεί δεσμεύοντας και σκοτώνοντας καρκινικά κύτταρα, και χημειοθεραπεία.
Η ασθένεια, η οποία προκαλεί τη συσσώρευση μη φυσιολογικών λευκών αιμοσφαιρίων στο αίμα και τον μυελό των οστών, μπορεί αρχικά να ελεγχθεί με τη χρήση χαπιών, τα οποία επιτρέπουν στους ασθενείς να ζήσουν σχεδόν μια δεκαετία μετά τη διάγνωση. Ωστόσο, με την πάροδο του χρόνου, τα καρκινικά κύτταρα γίνονται ανθεκτικά στις θεραπείες. Αυτό σημαίνει ότι, για ασθενείς που διαγιγνώσκονται σε μικρότερη ηλικία, υπάρχει απελπιστική ανάγκη για περισσότερα φάρμακα.
Οι νέες θεραπείες, μεταξύ των οποίων και το πρωτοποριακό χάπι
Στους ασθενείς μπορεί επίσης να προσφερθούν συνδυασμοί αυτών των θεραπειών, οι οποίοι σύμφωνα με μελέτες δίνουν καλύτερα αποτελέσματα. Το NX-5948, που αναπτύχθηκε από την φαρμακευτική εταιρεία Nurix Therapeutics, βρίσκεται σε μια νέα κατηγορία θεραπειών για καρκίνους του αίματος, γνωστές ως degraders.
Λειτουργούν εκμεταλλευόμενες το φυσικό σύστημα απόρριψης μέσα στα κύτταρα -σε αυτή την περίπτωση, στοχεύοντας μια συγκεκριμένη πρωτεΐνη που χρειάζονται οι καρκίνοι της χρόνιας λεμφοκυτταρικής λευχαιμίας για να αναπτυχθούν και «επισημαίνοντάς» την για να την καταστρέψουν.
«Αυτή μπορεί να είναι η σημαντική ανακάλυψη που αναζητούσαμε στη θεραπεία της χρόνιας λεμφοκυτταρικής λευχαιμίας. Το φάρμακο στοχεύει ένα μονοπάτι από το οποίο εξαρτώνται ιδιαίτερα τα κύτταρα της λευχαιμίας και βασικά το ανατινάζει», είπε η Δρ. Emma Searle, σύμβουλος αιματολόγος στο The Christie, η οποία ήταν η κύρια ερευνήτρια για τη δοκιμή, και συμπλήρωσε:
«Ως γιατροί, είμαστε ενθουσιασμένοι γιατί βλέπουμε μια ανταπόκριση, ακόμη και σε χαμηλή δόση, σε ασθενείς που έχουν εξαντλήσει όλες τις τυπικές επιλογές φροντίδας και είναι πολύ δύσκολο να αντιμετωπιστούν. Το να βλέπουμε ήδη μερικούς από τους ασθενείς μας όπως ο Τζο να ανταποκρίνονται τόσο καλά στη θεραπεία, με ελάχιστες παρενέργειες, είναι πολλά υποσχόμενο».
Όπως εξήγησε η Δρ. Searle, μόνο ο χρόνος θα δείξει αν θα φτάσει στην αγορά, αλλά είναι σχεδόν τόσο ελπιδοφόρο όσο μια μελέτη πρώιμης φάσης. Η ρυθμιστική αρχή των ΗΠΑ, ο Οργανισμός Τροφίμων και Φαρμάκων (FDA), έχει ήδη χορηγήσει την ονομασία fast-track, που σημαίνει ότι οι ασθενείς μπορούν να έχουν πρόσβαση σε αυτήν πιο γρήγορα επειδή τα πρώιμα αποτελέσματα είναι τόσο ελπιδοφόρα. Περαιτέρω φάσεις της μελέτης βρίσκονται σε εξέλιξη.