Ένας πατέρας με προοδευτική εκφυλιστική νόσο που προσβάλει την όραση, κατάφερε να δει τον γιο του χάρη σε μια νέα πρωτοποριακή θεραπεία που χρησιμοποιεί έναν ιό για να φέρει ένα υγιές γονίδιο στο μάτι!Οι επιστήμονες ευελπιστούν ότι μπορεί να χρησιμοποιήσουν την ίδια τεχνική και σε άλλες παθήσεις των ματιών.
Ένας πατέρας που πάσχει από μελαγχρωστική αμφιβληστροειδοπάθεια, πάθηση που προκαλεί προοδευτική εκφύλιση των φωτοευαίσθητων κυττάρων των ματιών και οδηγεί σε μερική ή ολική απώλεια της όρασης, κατάφερε να δει τον νεογέννητο γιο του για πρώτη φορά, χάρη σε μια γονιδιακή θεραπεία που αποκατέστησε μερικώς την όρασή του.
Τα μάτια είναι ο καθρέφτης της υγείας σας: 8 σημάδια που δεν πρέπει να αγνοήσετε
Ο πατέρας έχασε την όρασή του σε ηλικία 23 ετών
Ένα αντίγραφο ενός μεταλλαγμένου γονιδίου που προκάλεσε την τύφλωσή του, εγχύθηκε στο μάτι του Tyler Wilfong. Είχε αρχίσει να χάνει την όρασή του στην ηλικία των 23 και τώρα λέει ότι είναι «ευλογία» να βλέπει τον γιο του.
Ο Tyler Wilfong από το Lincolnton της Βόρειας Καρολίνας, είπε ότι είναι «εκπληκτικό» να βλέπει τον νεογέννητο γιο του. Ο Wilfong γεννήθηκε με τη νόσο, η οποία, σύμφωνα με το αμερικανικό National Eye Institute, κάνει τα κύτταρα στον αμφιβληστροειδή να αποσυντίθενται αργά με την πάροδο του χρόνου, προκαλώντας απώλεια όρασης.
«Προχωρά σε σημείο που ουσιαστικά οδηγεί σε τύφλωση», εξήγησε ο Wilfong στο CBS 17, προσθέτοντας ότι έχασε την άδεια οδήγησης στην ηλικία των 23 όταν «η περιφερική μου όραση έγινε πολύ κακή. «Ήξερα ότι ήταν αναπόφευκτο», είπε, προσθέτοντας ότι έπρεπε να βασίζεται στη σύζυγό του για να περπατά σε δημόσιους χώρους. «Έχασα πολύ από την ανεξαρτησία μου».
Αλλά τότε ο Wilfong έμαθε ότι το Duke Eye Center στο Durham της Βόρειας Καρολίνας, προσέφερε μια γονιδιακή θεραπεία που θα μπορούσε ενδεχομένως να αποκαταστήσει μέρος της όρασής του.
«Υπάρχει ένα γονίδιο που είναι σημαντικό για να λειτουργεί σωστά ο αμφιβληστροειδής, και μια μετάλλαξη σε αυτό το γονίδιο το καθιστά μη λειτουργικό. Αυτό που προσπαθούμε να κάνουμε είναι να μεταφέρουμε ένα υγιές αντίγραφο αυτού του γονιδίου στο μάτι μέσω μιας ένεσης», εξήγησε στο CBS 17 ο Oleg Alekseev, επίκουρος καθηγητής οφθαλμολογίας στο Duke.
Πώς διενεργείται η πρωτοποριακή θεραπεία
Για να το πετύχουν αυτό χρησιμοποίησαν έναν ιό ως φορέα του γονιδίου. Η Dr. Lejla Vajzovic, αναπληρώτρια καθηγήτρια οφθαλμολογίας στο Duke, εξήγησε στο CBS 17: «Αυτός ο ιός είναι ειδικά αναπτυγμένος για να μολύνει τα κύτταρα στο πίσω μέρος του ματιού για να λειτουργήσει ως όχημα για τη μεταφορά του νέου γονιδίου, ενός καλού γονιδίου». Η θεραπεία έγινε μόνο στο ένα μάτι κατά τη διάρκεια της Άνοιξης και μέσα σε λίγες μέρες, είδε κάτι αξιοσημείωτο.
«Μπορούσα να δω τα δάχτυλά μου μπροστά από το πρόσωπό μου, κάτι που δεν είχα μπορέσει ποτέ να κάνω», είπε ο Wilfong.
Αλλά το να δει το πρόσωπο του νεογέννητου γιου του ήταν το καλύτερο κομμάτι και τώρα, όπως λέει, μπορεί να παίξει πιο ενεργό ρόλο στη φροντίδα του.
«Είναι ευλογία», είπε ο Wilfong, ο οποίος σκοπεύει να υποβληθεί στην ίδια διαδικασία και για το άλλο μάτι. «Έχει φέρει τεράστια διαφορά ακόμη και σε απλές εργασίες που δεν σκέφτεσαι καν, όπως το να αλλάζεις τα ρούχα σου».
Αν και η διαδικασία ήταν επιτυχής για τον Wilfong, οι ερευνητές του Duke Eye Center σημείωσαν ότι μπορεί να μην λειτουργήσει για όλους.
«Αυτό εφαρμόζεται μόνο σε ασθενείς που έχουν επηρεαστεί από αυτό το συγκεκριμένο γονίδιο», είπε ο Alekseev στο CBS 17. «Αυτό το γονίδιο αντιπροσωπεύει λιγότερο από το ένα τοις εκατό όλων των γονιδίων που προκαλούν τη μελαγχρωστική αμφιβληστροειδοπάθεια, επομένως για τους άλλους περίπου 100.000 Αμερικανούς που ζουν με αυτό, εξακολουθούν να περιμένουν τις θεραπείες τους, και έτσι έχουμε πολλή δουλειά μπροστά μας για να βρούμε αυτές τις θεραπείες».